Pesquisadores do MIT (Massachusetts Institute of Technology), dos Estados Unidos, desenvolveram uma nova técnica de CRISPR (sigla inglesa para Conjunto de Repetições Palindrômicas Curtas Regularmente Espaçadas), capaz de editar grandes quantidades de DNA de uma só vez, de modo mais seguro e eficiente. O estudo representa um avanço significativo no campo da biotecnologia, com o potencial de substituir diferentes sequências genéticas problemáticas, o que pode ajudar a tratar uma série de doenças.
O método de edição molecular, chamado de PASTE (Programmable Addition via Site-specific Targeting Elements), usa a enzima Cas9 para chegar a um determinado gene defeituoso e substituí-lo por um novo, guiada por uma pequena sequência de RNA para chegar até a seção correta do genoma. A diferença é que o processo corta um filamento do DNA e depois o outro, ao invés de quebrar ambas as fitas ao mesmo tempo, que em trabalhos anteriores ocasionava eventuais rearranjos cromossômicos não desejados.
O MIT apresentou uma ferramenta de CRISPR, mais segura e eficiente, para editar o código genético de uma célula defeituosaFonte: Shutterstock
A promissora técnica visa combater doenças de difícil tratamento, como a fibrose cística e doença de Huntington, além de outras do sangue, como hemofilia e deficiência de G6PD. Logo, os pesquisadores mostraram que o novo sistema baseado em CRISPR pode ser aplicado inclusive em vários tipos de células humanas.
Em testes de laboratório, eles inseriram 13 genes diferentes em 9 locais do genoma, cuja taxa de sucesso chegou a 60%. Porém, em fígados “humanizados” de camundongos, que consistem em cerca de 70% de hepatócitos humanos, a taxa de eficiência do PASTE foi de 2,5%. O estudo completo foi publicado na revista científica Nature Biotechnology e todas as construções genéticas foram disponibilizadas pelos autores para outros cientistas usarem.
“É fantástico pensar que outras pessoas podem desenvolver e aplicar essas tecnologias moleculares de maneiras que talvez não tenhamos considerado. É muito bom fazer parte dessa comunidade emergente”, disse em comunicado Jonathan Gootenberg, membro do MIT envolvido no trabalho.
