Um paciente diagnosticado com uma cegueira de origem genética teve seus genes “editados” por meio da técnica CRISPR-Cas9 com o objetivo de reverter o problema. O procedimento ocorreu no Instituto de Olhos Casey da Universidade de Saúde e Ciências de Oregon — em Portland, nos EUA — e será necessário aguardar cerca de 1 mês para os especialistas conseguirem determinar se o tratamento obteve o resultado esperado. No entanto, todos estão bastante otimistas, já que existem planos de testar o método em pelo menos 18 pacientes com o mesmo problema.
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CRISPR
O problema de visão tratado por meio da edição genética é conhecido como Amaurose Congênita de Leber e é causado por uma mutação que impede o organismo de produzir uma proteína que permite os estímulos luminosos chegarem aos olhos e serem convertidos em sinais enviados ao cérebro. Os afetados por essa condição costumam nascer com pouquíssima visão e perder o pouco que têm ainda nos primeiros anos de vida, pois essa disfunção ainda não tem cura.
Durante o tratamento do paciente em questão — sobre o qual não foram divulgadas quaisquer informações, nem a data na qual o procedimento aconteceu —, o indivíduo recebeu anestesia geral e, em seguida, 3 gotinhas de um líquido contendo as ferramentas necessárias à edição genética, isto é, os genes que devem substituir os que sofreram a mutação no interior das células do paciente.
A grande novidade desse procedimento é que, em vez de coletar células do paciente, editá-las em laboratório e reintroduzi-las em seu organismo, tudo foi feito diretamente em seus olhos. Para isso, os especialistas aplicaram os genes necessários à correção do problema próximo às células fotorreceptoras com a ajuda de um tubo da espessura de um fio de cabelo, o qual foi insertado logo abaixo de sua retina. A ideia foi de “recortar” e “deletar” o "pedacinho de DNA" no qual se encontra a mutação, depois “colar” ali os genes certos e torcer para que tudo se conecte e a Amaurose seja corrigida.
De acordo com os especialistas, para restaurar a visão do paciente, será preciso editar entre 1 décimo e 1 terço das células com defeitos e, uma vez concluída, a edição é permanente. O interessante é que, apesar de muitos terem o receio de que a técnica CRISPR-Cas9 pode, potencialmente, alterar genes que não têm nada a ver com o problema tratado originalmente — no caso do procedimento oftalmológico —, o risco de complicações é bastante baixo, e testes apontaram que as ferramentas de edição não "viajam" a outras partes do corpo.
Testes anteriores
Essa não é a primeira vez que as técnicas de edição genética são empregadas diretamente no organismo dos pacientes — sem coletar e corrigir as células em laboratório antes de reintroduzi-las em seus corpos. Há alguns anos, especialistas utilizaram um método chamado Nucleases de Dedo de Zinco (ZFNs) para tentar tratar um problema metabólico (raro e bastante grave) conhecido como Síndrome de Hunter, mas obtiveram pouco sucesso no alívio dos sintomas da doença.
Além disso, você talvez se recorde de ter lido aqui no TecMundo sobre o uso da técnica CRISPR-Cas9 em 3 pacientes com câncer avançado. Nesses 3 casos, os especialistas coletaram células dos doentes e fizeram edições em laboratório para que elas passassem a atacar as células cancerígenas, mas, apesar de o procedimento não prejudicar o quadro, infelizmente não salvou a vida dos pacientes.
Ainda assim, as tentativas certamente vêm servindo aos especialistas como teste de diferentes terapias gênicas e técnicas de edição. A CRISPR-Cas9 é considerada como mais versátil, fácil de pôr em prática e efetiva do que outros métodos; nesse sentido, avançar com o seu desenvolvimento pode levar à descoberta de curas para incontáveis problemas de saúde.
